El Proyecto Martín busca conectar con un equipo científico nacional o internacional que pueda:
Estudiar en profundidad la base genética de la enfermedad.
Analizar posibles dianas terapéuticas.
Evaluar el desarrollo de una terapia génica o terapia molecular dirigida.
Diseñar una estrategia de tratamiento que pueda mejorar la calidad de vida del paciente.
Entre las líneas científicas que podrían explorarse:
Estas líneas representan las nuevas fronteras de la medicina de precisión.
El desarrollo de terapias génicas personalizadas para enfermedades ultrararas suele implicar:
Identificación y estudio de la mutación.
Duración estimada: 6-12 meses
Modelos celulares y diseño de vector.
Duración estimada: 12-24 meses
Pruebas de seguridad y eficacia. Duración estimada: 12 meses
Coste estimado total del proyecto entre 1.000.000 € y 1.500.000 €
Este tipo de proyectos ya se han desarrollado en distintos países para enfermedades ultrararas mediante colaboración entre familias, científicos y fundaciones.
El proyecto de Martín podría generar:
Estas líneas representan las nuevas fronteras de la medicina de precisión.
Buscamos la colaboración de:
Nuestro objetivo es crear un equipo multidisciplinar capaz de estudiar el caso de Martín y explorar soluciones innovadoras.
